武田薬品、米国FDAが高リスク骨髄異形成症候群(HR-MDS)患者を治療するPevonedistatを画期的治療薬に指定したと発表
米マサチューセッツ州ケンブリッジ & 大阪---- -- 武田薬品工業株式会社は本日、高リスク骨髄異形成症候群(HR-MDS)患者を治療するための当社治験薬pevonedistat(ペボネジスタット)が、米国食品医薬品局(FDA)より画期的治療薬の指定を受けたと発表しました。Pevonedistatは、ファーストインクラスのNEDD8活性化酵素(NAE)阻害剤として、HR-MDS患者にとって10年以上ぶりの新規治療薬となり、これまでは脱メチル化薬(HMA)による単独療法のみであった治療選択肢を拡大する可能性があります。現在の治療選択肢をもってしても、HR-MDS患者の転帰は依然として不良です。